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Prä-symptomatische Behandlung von Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie und 3 Kopien des SMN2-Gens mit Onasemnogene abeparvovec im Vergleich zu Patienten mit 1-2 Kopien des SMN2-Gens wird auf Grundlage klinischer Daten zu Entwicklungsmilestones und Sicherheit bewertet, einschließlich ökonomischer und regulatorischer Aspekte.
Jahr: 2021
Region / Land: Australien
Thema: Spinale Muskelatrophie, Gen-Therapie
Dokumenttyp: Einreichungsunterlagen / klinische Zusammenfassung
Organisation / Institution: Novartis Pharmaceuticals Australia Pty Ltd, Pharmaceutical Benefits Advisory Committee (PBAC)
Medikament: Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®)
Zielpopulation: Säuglinge <9 Monate mit bi-allelischen SMN1-Mutationen und 3 Kopien des SMN2-Gens
Behandlungsart: Prä-symptomatische intravenöse Einzelinfusion
Regulierungsstatus: Zugelassen durch TGA am 4. März 2021
Frühere PBAC-Empfehlung: Prä-symptomatische Behandlung bei 1-2 Kopien des SMN2-Gens empfohlen (September 2021)
Wichtige Studien: SPR1NT
Vergleichsgruppe: Patienten mit 1-2 Kopien des SMN2-Gens behandelt mit ONA
Schlüsselparameter: Entwicklungsmilestones, Sicherheit
Price: 8 / 10 USD
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